Ново проучване разкрива потенциала на две съединения за лечение на пигментен ретинит - генетично заболяване, което води до ослепяване. Тези съединения, идентифицирани чрез виртуален скрининг, показват обещаващи резултати при стабилизирането на родопсина.
Лечението с малките молекули предлага обещаващ подход за предотвратяване на дегенерация на фоторецепторите на ретината, причинена от наследствени мутации. Пигментният ретинит възниква, когато генетични мутации причиняват неправилно нагъване на протеина родопсин, което води до смърт на клетките на ретината и прогресивна загуба на зрението.
В новото проучване изследователите са търсили нови молекули, подобни на лекарства, които стабилизират структурата на родопсина, за да подобрят движението му през клетката. Идентифицирани са две неретиноидни съединения, които отговарят на тези критерии и имат способността да преминават кръвно-мозъчната и кръвно-ретиналната бариера.
Съществуващите експериментални терапии често разчитат на ретиноидни съединения като синтетични производни на витамин А. Но тези лечения са силно чувствителни към светлина и могат да бъдат токсични, което ограничава ефективността и безопасността им.
В новото проучване изследователите използват виртуален скрининг, за да търсят нови молекули, които да свързват и стабилизират структурата на родопсина, за да подобрят неговото движение през клетката. Идентифицирани са две неретиноидни съединения, които отговарят на тези критерии и имат способността да преминават кръвно-мозъчната и кръвно-ретиналната бариера.
Екипът тества съединенията в лаборатория и показва, че те подобряват експресията на родопсина в клетъчната повърхност в 36 от 123 генетични подтипа на пигментния ретинит, включително най-често срещаните. Важно е, че лечението с двете съединения подобрява цялостното здраве и функция на ретината при мишки чрез удължаване на оцеляването на техните фоторецептори казват авторите.
Те обаче отбелязват, че са необходими допълнителни изследвания на съединенията, преди да се тестват при хора. Наследствените мутации в гена на родопсина причиняват пигментен ретинит, прогресивно и понастоящем нелечимо ослепяващо заболяване.
Това проучване идентифицира малки молекули, които потискат патогенните ефекти на различни мутации на родопсина и забавят смъртта на фоторецепторните клетки. Засега – само при мишки с пигментен ретинит, но това е потенциален нов терапевтичен подход за предотвратяване на загубата на зрение и при човека.
