В Медицинския университет на Южна Каролина (MUSC) се разработва фундаментално нов подход за лечение на диабет тип 1. Екип, ръководен от д-р Леонардо Ферейра, е получил 1 милион долара от международна изследователска организация за създаване на специална терапия.
Тя трябва да е способна да възстанови производството на инсулин без доживотна имуносупресивна терапия. Диабет тип 1 е заболяване, при което имунната система погрешно унищожава бета-клетките на панкреаса – единствените, които произвеждат инсулин.
Без него тялото не може да регулира нивата на кръвната захар. Затова и на пациентите с диабет тип 1 се налага да си поставят постоянно инжекции с инсулин, тъй като заболяването може да доведе до тежки усложнения вариращи от увреждане на нервите до кома.
Новата стратегия комбинира три области: стволови клетки, трансплантология и имунно инженерство. Първата цел е да се произвеждат бета клетки от стволови клетки в лаборатория. Това би трябвало да реши хроничния недостиг на донорски материал: в момента понякога за една трансплантация е необходима тъкан от трима или четирима донори.
Втората и по-сложна задача е да се защитят трансплантираните клетки от по-нататъшна имунна атака. Тук се намесват регулаторните Т-клетки (Tregs) – те „успокояват“ имунния отговор и предотвратяват автоимунното увреждане. Д-р Ферейра ги модифицира, използвайки химерни антигенни рецептори (CARs) – същите молекулярни „навигационни системи“, използвани в онкологията.
Модифицираните Treg клетки са снабдени с рецептор, който разпознава специален протеин на повърхността на култивираните бета клетки. Това работи като GPS система: модифицираните клетки прецизно локализират трансплантата и локално потискат агресивния имунен отговор. В резултат на това бета клетките получават един вид „бодигард“ и тялото има шанс да поддържа собственото си производство на инсулин.
Ключово предимство на този подход е потенциалното елиминиране на необходимостта от имуносупресори, които обикновено се предписват след трансплантация. Тези лекарства потискат имунната система и увеличават риска от инфекции и други усложнения, особено при деца. Целенасочената защита с помощта на CAR-Treg клетки би могла да направи лечението по-безопасно
Технологията в момента се тества върху хуманизирани модели на мишки, където защитният ефект е продължил до един месец – максималният период на наблюдение. Новото финансиране ще позволи на учените да проучат начини за удължаване на ефективността на терапията, да подобрят методите за доставяне на клетки и да оценят осъществимостта на многократното приложение.
Ако проектът е успешен, той ще представлява не просто нова процедура, а преход от контрол на заболяванията през целия живот към потенциално лечение. Освен това тази платформа би могла да се приложи и при други автоимунни заболявания.
„Вместо да лекуваме симптоми, ние се опитваме да заместим загубените клетки“, отбеляза д-р Ферейра. Според него този подход би могъл да промени самата логика на съвременната медицина – от поддържаща към регенеративна терапия.
