Европейската комисия (ЕК) издаде разрешение за употреба при изключителни обстоятелства на медикамента NEZGLYAL (лериглитазон), който представлява първото одобрено фармакологично лечение за церебрална адренолевкодистрофия (cALD) на територията на Европейския съюз, информира News Medical.
Продуктът е създаден от фармацевтичната компания Minoryx Therapeutics и се разпространява от Neuraxpharm Group, като одобрението му се отнася за момчета на възраст между 2 и 12 години с гадолиний-отрицателни мозъчни лезии.
Основание за решението на институциите са данните от клинично проучване от фаза 2/3, наречено NEXUS1, подкрепени от допълнителни наблюдения в реална клинична среда.
Очаква се първото търговско пускане на пазара в Европа да се реализира в Германия до края на настоящата година, след което медикаментът да стане достъпен и в други държави в зависимост от националните процедури за договаряне на реимбурсация.
Медицинските специалисти подчертават, че до момента не е съществувала медикаментозна терапия за ранна намеса при това заболяване, а досегашните инвазивни методи, като например трансплантацията на хемопоетични стволови клетки, зависят от намирането на съвместим донор и разполагат с изключително ограничен времеви прозорец за приложение.
Тъй като невродегенеративният процес при засегнатите деца е необратим и налага незабавно овладяване в началните фази, експертите определят новата терапия като ключов пробив.
Церебралната адренолевкодистрофия представлява агресивна форма на Х-свързаната адренолевкодистрофия – бързо прогресиращо състояние, което без адекватно лечение води до тежък неврологичен срив и фатален изход в рамките на три до четири години.
Заболяването засяга около 6 до 8 на всеки 100 000 живородени деца. Новоодобреният продукт се приема под формата на перорални таблетки веднъж дневно, предоставяйки неинвазивна възможност за модифициране на болестния ход.
Разрешението на Европейската комисия обхваща всички 27 страни членки на съюза, както и държавите от Европейското икономическо пространство – Норвегия, Исландия и Лихтенщайн.
Разработчиците продължават научните си изследвания, включително провеждането на допълнителни изпитвания за приложение при възрастни пациенти и други редки заболявания, чиито резултати се очакват през идните години.
